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    【bbin宝盈基因检测】C9orf72扩展导致的亨廷顿病样综合征基因检测寻找治疗靶点

    C9orf72基因的重复扩展与亨廷顿病样综合征(也称为C9orf72相关的前额叶痴呆和肌萎缩侧索硬化症)密切相关。这种基因扩展导致了异常的RNA聚集和毒性蛋白质的产生,进而引发神经退行性变。 在寻找治疗靶点方面,以下几个方向可能具有潜力: 1. RNA干扰技术:利用小干扰RNA(siRNA)或反义寡核苷酸(ASO)来靶向和降低C9orf72扩展的转录产物,从而减少毒性RNA的积累。 2. 小分子药物:开发能够干扰C9orf72扩展产物聚集的小分子药物,或者能够促进正常C9orf72功能的小分子。 3. 基因编辑技术:利用CRISPR/Cas9等基因编辑技术,直接修复或去除C9orf72基因中的重复扩展。 4. 神经保护剂:寻找能够减轻神经细胞损伤的药物,保护神经元免受C9orf72
    (责任编辑:bbin宝盈基因)
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